Saham Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) naik 35.40% dalam dagangan pra-pasaran selepas firma biotek yang berpangkalan di Kanada mengumumkan rancangan untuk memfailkan aplikasi ubat baru (NDA) yang disokong dengan menggalakkan keputusan ujian.
Dalam siaran akhbar, Clementia mengatakan ia sedang mencari kelulusan untuk menghindari pelepasan heterotopic (HO), pertumbuhan tulang yang tidak normal dalam tisu bukan rangka, pada pesakit yang mengalami fibrosisplasia ossificans progresif (FOP), tulang genetik yang jarang dan berbahaya penyakit.
Firma bioteknologi menambah bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) bersetuju untuk membenarkan Clementia menggunakan data Tahap 2 untuk menyokong permohonannya. Kajian-kajian yang telah dibentangkan awal tahun ini, menunjukkan kepada palovarotene sebagai ubat yang berkesan.
Pesakit yang dirawat dengan palovarotene pada masa suar menunjukkan peningkatan sebanyak 70% dalam jumlah purata HO baru pada 12 minggu berbanding kumpulan yang tidak dirawat, menurut data Fasa 2 syarikat. Clementia bersedia mengemukakan permohonan penuhnya kepada FDA pada separuh kedua 2019.
Dalam siaran akhbar itu, firma bioteknologi menyiarkan penyerahan NDA sebagai "peristiwa penting", sambil menambah bahawa ubatnya diletakkan dengan baik untuk menjadi yang pertama seumpamanya untuk merawat kes-kes HO di penghidap FOP.
"Pengenalan laluan ke penyerahan NDA pada separuh kedua tahun 2019 adalah peristiwa penting bagi Clementia dan bagi pesakit dengan penyakit tulang genetik yang sangat jarang dan dahsyat ini, " kata Clarissa Desjardins, pengasas dan CEO Clementia. "Kami berterima kasih kerana kerjasama dengan Bahagian Produk Bone, Reproduktif dan Urologi FDA, yang berpotensi membawa pilihan rawatan pertama yang diluluskan kepada individu yang terjejas oleh FOP. Kami juga berterima kasih kepada pesakit dan keluarga mereka, serta penyelidik dan tapak klinikal, tanpa sesiapa pun daripada kerja ini."
Apa yang akan datang?
Clementia mengesahkan bahawa "Fasa 3 MOVE Trial" yang sedang berlangsung, yang mengandungi pesakit "dos harian 5 mg kronik" sebagai tambahan kepada rejimen dos 20/20 mg episodik pada masa suar, akan diteruskan seperti yang dirancang. Jika percubaan ini berjaya, syarikat itu menambah bahawa mereka kemudiannya boleh digunakan untuk NDA tambahan.
Clementia juga berkata ia akan mendekati pihak berkuasa pengawalseliaan antarabangsa tahun depan mengenai cara mendaftar palovarotene.
