Antara bidang yang berkembang pesat di sempadan sains perubatan adalah terapi gen, di mana genetik, atau diwarisi, penyakit diperlakukan dengan membaiki atau menggantikan gen yang rosak yang menyebabkan mereka. Segmen industri biotek ini termasuk gabungan firma besar dan kecil, dan peluang untuk pelabur jatuh dalam tiga kategori utama: syarikat yang menarik sebagai entiti mandiri, syarikat yang mungkin sasaran M & A, dan syarikat yang berkembang melalui M & A. Jadual di bawah menyenaraikan sepuluh pemain yang patut diberi perhatian, berdasarkan satu artikel terbaru di Barron.
10 Terapi Gen Bermain
(Pasaran Modal)
- US $ 1.9 bilionRegenxbio Inc. (RGNX), $ 2.0 bilionAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), $ 1.5 bilionSolid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0.4 bilionMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0.5 bilionVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), $ 0.6 billionSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), $ 9.7 bilionRoche Holding AG (RHHBY), $ 230.9 bilionNovartis AG (NVS), $ 227.6 bilionSpark Therapeutics Inc. (ONCE), $ 4.3 bilion
Kepentingan Untuk Pelabur
Dianggarkan 5, 000 penyakit jarang ditemui oleh satu mutasi, atau kecacatan, dalam gen individu yang secara teorinya boleh diperbetulkan dengan terapi yang disasarkan, kata Barron. Walaupun ramai, jika tidak, kebanyakan penyakit ini menimbulkan bilangan orang yang agak terhad, rawatan yang berjaya dapat menjana pendapatan tahunan sebanyak $ 1 bilion atau lebih, disebabkan harga yang tinggi, artikel itu menambah.
Walau bagaimanapun, walaupun terapi gen mempunyai dekad penyelidikan di belakangnya, konsep ini masih lagi dalam tahap perkembangan, dengan pengkomersilan yang meluas masih menjadi masa depan. Malah, satu-satunya terapi penggantian gen yang telah diluluskan setakat ini oleh FDA telah dibangunkan oleh Spark Therapeutics untuk merawat masalah mata yang jarang berlaku yang boleh menyebabkan buta. Dalam tahun penuh pertamanya di pasaran, 2018, ia menjana pendapatan sebanyak hanya $ 27 juta.
Terapi Utama Di Bawah Pembangunan
- UniQure: hemofilia B, penyakit Huntington; potensi $ 1 bilion hasil tahunan dari rawatan hemofilia B Regenxbio: menghasilkan vektor vektor yang digunakan oleh syarikat lain untuk menyampaikan terapi gen; berpotensi $ 1 bilion jualan tahunan kepada Novartis sahaja Audentes: keadaan otot yang maut XLMTM, penyakit Crigler-Najjar yang jarang berlaku yang menghalang pemprosesan bilirubin Solid: Duchenne muscular dystrophy (DMD); percubaan yang sangat miskin meletakkan masa depan syarikat dalam keraguan; Anak lelaki CEO mempunyai penyakit ini yang menyebabkan kematian awal MeiraGTX: penyakit mata jarang, ALS (penyakit Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) memiliki kepentingan dalam syarikat Voyager: penyakit Parkinson dan sejenisnya; berurusan dengan AbbVie Inc. (ABBV) akan menyediakan hingga $ 1.5 milyar pembayaran Sarepta: obat pertama yang diluluskan FDA untuk Duchenne muscular dystrophy (DMD); lebih daripada 70, 000 pesakit di seluruh dunia, kos boleh melebihi $ 500, 000 Spark: penyakit retina jarang yang menyebabkan kebutaan, hemofilia A
Spark secara teknis tidak lagi merupakan peluang pelaburan, memandangkan Roche Holding membelinya pada premium pemerolehan 122% berbanding harga penutupan pra-tawarannya pada 22 Feb, 2019. Spark ditutup pada 8 Mac dalam 0.6% daripada tawaran $ 114.50 per saham Roche. Ini menggambarkan betapa syarikat dadah besar seperti Roche dan Novartis sanggup membayar dolar atas untuk membeli firma biotek yang lebih kecil yang terlibat dalam R & D yang menjanjikan.
"Lima bilion dolar untuk Spark kini menjadikan hampir semua yang lain dalam terapi gen kelihatan sangat murah secara relatif, " kata Josh Schimmer, seorang penganalisis dengan Evercore ISI, menulis dalam nota penyelidikan yang dipetik oleh Barron. Marshall Gordon, penganalisis penyelidikan kanan di ClearBridge Investments, yang memegang saham dalam Spark, mengatakan bahawa kakitangan penyelidikan dan kemampuan pembuatannya yang kukuh merupakan faktor utama yang menarik minat Roche.
Melihat ke hadapan
Seperti yang dinyatakan di atas, pengkomersialan terapi gen yang sebenar sedang berjalan pada kadar perlahan, yang bermakna ramai pemain yang lebih kecil adalah sebahagian besar kedai R & D dengan pendapatan yang terhad dan kos yang besar. Dengan label harga yang dijangkakan dalam beratus-ratus ribu, jika tidak berjuta-juta, dolar, banyak terapi gen yang sedang dalam pembangunan tidak memerlukan sejumlah besar pesakit untuk menjadi lumayan. Sebaliknya, kos stratosferik ini terikat untuk mendorong tekanan hebat oleh penanggung insurans swasta dan program yang dikendalikan oleh kerajaan seperti Medicare.
