CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) dan Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) telah dibersihkan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA) untuk mula menguji rawatan kejuruteraan genetik mereka untuk penyakit sel sabit pada pesakit AS.
Dalam siaran akhbar, kedua-dua syarikat itu berkata FDA kini telah mengangkat kliniknya, membolehkan mereka untuk memulakan ujian terapi eksperimen. Rakan kongsi pada bulan Mei terpaksa menghentikan rancangan mereka untuk menguji dadah, CTX001, sambil menunggu resolusi "isu-isu tertentu" dalam permohonan awal mereka.
Pada masa itu, CRISPR dan Vertex mendakwa bahawa CTX001 diletakkan di Amerika Syarikat kerana FDA mempunyai soalan tambahan sebagai sebahagian daripada semakan semula dokumen-dokumen yang dikeluarkan oleh syarikat-syarikat untuk kebenaran untuk memulakan percubaan klinikal. Mereka tidak mendedahkan apa soalan ini atau bagaimana mereka menjawabnya.
Berita mengenai terobosan itu menyampaikan saham CRISPR yang melonjak 14.14% dalam perdagangan pra-pasaran. Saham Vertex tidak berubah terus ke sesi perdagangan Khamis. Pengumuman itu penting kerana ia adalah kali pertama syarikat akan menguji teknologi percubaan dan revolusi yang dikenali sebagai CRISPR-Cas9 pada sel-sel stem manusia di Amerika Syarikat Percubaan itu akan melibatkan pengubahsuaian DNA pesakit di luar badan. Seorang ahli onkologi di Universiti Sichuan di Chengdu, China menjalankan ujian manusia pertama pada tahun 2016.
Dalam kenyataan bersama, kedua-dua syarikat itu juga menyediakan kemas kini mengenai kemajuan yang dilakukan triX CTX001 di luar Amerika Syarikat. Mereka mengumumkan bahawa mereka telah diberikan pelepasan pengawalseliaan di "pelbagai negara" untuk memulakan ujian rawatan percubaan mereka untuk penyakit sel sabit dan beta- talasemia, gangguan darah yang mengurangkan pengeluaran hemoglobin - protein dalam sel darah merah yang membawa oksigen ke seluruh tubuh. Satu kajian klinikal Tahap 1/2 sedang dijalankan untuk memulakan di Eropah menjelang akhir tahun 2018, tambah mereka. Fasa 1 dan 2 kajian direka untuk menguji keselamatan, kesan sampingan dan rawatan terbaik rawatan baru.
CRISPR dan Vertex membentuk pakatan pembangunan dadah pada tahun 2015 yang difokuskan pada penggunaan CRISPR-Cas9. Rawatan gangguan darah dimasukkan ke dalam pakatan penyelidikan, walaupun pada mulanya mereka bekerja untuk mengubati fibrosis kistik, kawasan pengkhususan untuk Vertex. Di bawah syarat-syarat perkongsian mereka, kedua-dua syarikat bersetuju untuk berkongsi perbelanjaan penyelidikan dan pembangunan, serta keuntungan yang diperoleh daripada sebarang terapi yang dikomersialkan.
